真實世界研究的基本概念以及在中國的發展

“真實世界研究”是指在真實的診療環境下,收集與研究對象健康有關的數據或基于這些數據衍生的匯總數據,通過分析,獲得藥物的使用價值及潛在獲益-風險的臨床證據的研究過程。

截止到2023年2月上旬,通過中國臨床試驗注冊中心可了解到,目前已申報及正在進行中的真實世界研究可達到500個,這充分體現出真實世界研究已經成為臨床醫學研究的熱點,受到臨床醫學研究者的廣泛關注。真實世界研究證據,正在深刻地影響著全球醫學臨床實踐,推動醫學研究方法的創新與不斷進步。

國家立法認可真實世界研究在臨床研究中的作用。繼《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則(試行)》和《用于產生真實世界證據的真實世界數據指導原則(試行)》發布之后,今年2月16日,國家藥監局藥審中心發布了《藥物真實世界研究設計與方案框架指導原則(試行)》的通告,以指導申辦者科學合理的設計真實世界研究,明確真實世界研究方案撰寫的技術要求。真實世界研究的作用和價值在臨床研究、國家醫保目錄準入、臨床指南制作中越來越凸顯。

強肝膠囊治療脂肪肝的真實世界研究

1)脂肪肝疾病的流行病學:目前脂肪肝已成為全球第一大慢性肝病,我國脂肪肝的患病率已達30%,脂肪肝進展可導致肝硬化、肝細胞癌甚至肝外腫瘤的發生,有研究顯示,脂肪肝是目前全球肝細胞癌患者上升速度最快的病因,因此需重視脂肪肝的臨床合理用藥。

2)強肝膠囊是由石家莊東方藥業股份有限公司生產,自1998年上市,在臨床廣泛應用25年,是肝病治療藥物中為數不多的明確可治療脂肪肝的藥物。通過強肝膠囊NAFLD-RWS注冊登記研究,開展前瞻性研究,運用合理的設計、分析方法,可明確強肝膠囊的有效性和安全性,為臨床治療脂肪肝提供理想的用藥選擇。

3)強肝膠囊NAFLD-RWS注冊登記研究,是由石家莊東方藥業申辦,上海中醫藥大學季光教授及上海交通大學醫學院附屬新華醫院范建高教授牽頭,施維特(武漢)醫學科技有限公司協辦,在全國300家醫院,招募10000例患者,觀察強肝膠囊治療脂肪肝的有效性及安全性。

強肝膠囊治療脂肪肝的真實世界研究順利推進

1)研究進展  

目前,國內脂肪肝相關的真實世界研究注冊數量不足10個。根據脂肪肝相關真實世界研究的項目進展分析,強肝膠囊真實世界研究目前已在全國超15省開展,得到研究者的積極參與和廣泛認可。使得強肝膠囊真實世界研究在為數不多的脂肪肝相關真實世界研究中,進展最為順利、快速。

截至目前,已累計入組患者近3000例。

2)強肝膠囊RWS已獲得初步喜人成果

根據入組患者的90天復診數據顯示,脂肪肝相關患者的主要觀察終點“肝功能指標(ALT、AST)”及“血脂水平(TG)”得到了有效降低和控制(差異均有統計學意義),這將為強肝膠囊在脂肪肝治療領域,提供更可靠的數據支持,服務更多脂肪肝患者。

強肝膠囊治療脂肪肝的真實世界研究目前正進展順利,期待更多的臨床研究者的加入,共同為脂肪性肝病的臨床診療貢獻力量。