中國北京，美國馬薩諸塞州伯靈頓， 2023年10月17日—北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”）， 是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布，國家藥品監督管理局（NMPA）已受理CAN108（氯馬昔巴特口服溶液/邁芮倍®/LIVMARLI®）的上市申請（NDA），并納入優先審評。該藥用于治療2個月及以上進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）患者的膽汁淤積性瘙癢癥。PFIC是一種罕見的遺傳性疾病，主要導致進行性肝臟疾病，并最終導致肝功能衰竭。2018年5月，PFIC已被納入中國《第一批罕見病目錄》。

該申請基于邁芮倍的 MARCH PFIC 3 期研究數據。MARCH PFIC是針對PFIC進行的最大規模隨機試驗，涵蓋了一系列遺傳性PFIC亞型，包括PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6和未確定突變狀態，共有93名患者參加。該項研究中，接受邁芮倍治療的患者在瘙癢（p< 0.0001）、血清膽汁酸（p<0.0001）、膽紅素（p=0.0471）以及以體重Z評分衡量的生長情況（p=0.0391）方面均有顯著改善。

在美國、加拿大、歐洲和中國，邁芮倍是首個獲批用于治療阿拉杰里綜合征（ALGS）膽汁淤積性瘙癢癥的藥物。

根據與Mirum制藥公司（Mirum）2021年簽署的協議，北海康成擁有邁芮倍在大中華區開發和商業化以及在特定條件下生產的獨家授權。Mirum還分別向美國食品和藥物管理局（FDA）（用于治療3個月及以上）和歐洲藥品管理局（EMA）提交了用于治療PFIC患者膽汁淤積性瘙癢癥的補充上市申請及上市許可變更申請。根據協議，北海康成已獲得邁芮倍在大中華區對ALGS、PFIC和BA以及其他可選擇的適應癥的開發，商業化以及在特定條件下生產的獨家授權。邁芮倍目前正在中國進行2期全球EMBARK研究，以評估其對BA的治療效果。

北海康成的創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："國家藥監局正式受理邁芮倍治療PFIC的上市申請，標志著我們向著為中國罕見病患者提供有效治療的目標又前進了一步。不久之前，邁芮倍已在中國大陸、香港和臺灣獲批上市用于治療ALGS患者。此次PFIC上市申請獲國家藥監局正式受理，充分顯示了公司不斷擴大邁芮倍適應癥及開發其潛在價值的執行力。我們熱切期待這一新適應癥的早日獲批，讓邁芮倍造福急需治療的PFIC患者及其家庭。"

關于進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）

進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）是一種罕見的遺傳性疾病，主要導致進行性肝臟疾病，并最終會導致肝功能衰竭。PFIC患者肝細胞排泄膽汁困難，從而導致膽汁積聚，引發肝臟疾病。PFIC 的體征和癥狀通常始于嬰兒期。從嬰兒期開始，患者常常出現嚴重的瘙癢、黃疸、生長不良以及肝功能衰竭。據估計，在美國和歐洲，每 50,000 到 100,000 名新生兒中就會出現一名PFIC患者。 目前已經通過遺傳學分析確定的6種 PFIC類型都表現為膽汁流動障礙和進行性肝臟疾病。

關于邁芮倍 （LIVMARLI/氯馬昔巴特口服溶液）

邁芮倍 (LIVMARLI/氯馬昔巴特口服溶液)是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導的肝臟損傷，緩解膽汁淤積瘙癢（極度瘙癢）。邁芮倍口服液是在中國、美國及歐盟批準的第一個用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

邁芮倍目前進入到后期臨床研究階段，用于治療包括BA在內的其他罕見膽汁淤積性肝病。邁芮倍已獲得FDA治療ALGS和2型PFIC的突破性療法，以及ALGS、PFIC和BA孤兒藥物資格的認定。

重要安全信息

可能導致副作用包括：

肝功能指標變化：ALGS患者在接受LIVMARLI™治療期間，肝功能檢查的某些指標常會發生變化，并可能加重。這些變化可能是肝臟損傷的跡象，且可能會帶來嚴重后果。在開始治療之前和治療期間，醫療提供者應對患者進行肝功能的血液檢查。如果出現任何肝臟問題的跡象或癥狀，例如惡心或嘔吐、皮膚或眼白變黃、尿液變為深色或棕色、右側腹部疼痛或食欲不振，請立即告知醫療提供者。

胃腸道問題：在接受LIVMARLI™治療期間，可能出現胃腸道問題，如腹瀉、腹痛和嘔吐。如果這些癥狀比平時更頻繁或更嚴重，請立即告知醫療提供者。

脂溶性維生素（FSV）缺乏： ALGS患者普遍存在FSV缺乏癥，而在接受治療期間可能會加重。在開始治療之前和治療期間，醫療提供者應對患者進行血液檢查。

治療期間的其他常見副作用，包括胃腸道出血和骨折。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括4種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會上發表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。